新华网北京6月20日电(王钰淇)6月18日,由新华网与中国儿童少年基金会共同发起的“儿童生长发育创新成果发布暨‘小竹笋’儿童健康关爱公益项目启动仪式”在北京举行。活动以“守护成长,点亮未来”为主题,聚焦我国儿童矮小症早筛、早诊与规范治疗现状,旨在搭建多方协同平台共同守护儿童健康成长。中华医学会儿科学分会候任主任委员罗小平教授发表致辞。
中华医学会儿科学分会候任主任委员罗小平
罗小平提到,“生长激素从最初的短效制剂逐步发展到如今的长效制剂,实现了‘以患者为中心’的治疗模式和理念的持续优化。”
罗小平表示,短效生长激素需要每日注射,对孩子和家庭来说是非常大的负担,而且还有很多不安全的隐患,会有依从性不足的问题。
最近刚上市的怡培生长激素,是由我国生物医药创新企业——厦门特宝生物工程股份有限公司自主研发的一款新型长效制剂,罗小平教授团队作为牵头单位完成了2、3期临床研究,疗效与进口短效对照药相当,减少了注射频率,减轻了家庭负担,提升了治疗体验,为患者提供了更多的治疗选择。
怡培生长激素采用了创新的Y型聚乙二醇化修饰技术,适当延长了药物半衰期,仅需每周注射一次,其结合位点更大程度上保留了药物的生物学活性,起始治疗剂量更低,切实减轻了患儿及其家庭的身心负担,提高了用药依从性,为生长激素缺乏症等矮小症儿童提供了更加便捷、高效的治疗方案。此外,罗小平表示,临床上还有一些常见的导致儿童生长落后的疾病,包括特发性矮小、特纳综合征、小于胎龄儿等这些新的适应证也正在开展临床研究。
罗小平提出,因为儿童处于不断生长、发育成熟的过程中,所以身高是反应儿童生长发育非常直观的重要指标。身高不仅反映了儿童的健康状况,同时也是很多疾病的早期体现。比如,内分泌病、一些遗传病和多器官系统疾病,都会不同程度影响到儿童的成长和发育。
“目前在儿童生长发育的临床诊疗中,最大的挑战依然是就诊延迟和识别不足的问题。很多家长在孩子出现明显身高落后时,才意识到问题的严重性,而这个时候往往已经错过了干预的黄金期。”罗小平说。既要避免“身高焦虑”盲目干预,也要避免忽略漏诊错失良机。
罗小平强调,家长是儿童生长发育和儿童健康的第一责任人或者守门人。他建议家长们平时要加强对孩子的观察,做到能及时发现孩子的生长偏离,早期诊断,早期发现。比如幼儿园入学或小学入学以及在一些重要的时间节点也需要家长、幼儿园老师、校医和基层医疗机构能及时发现这些生长发育的问题。
如果发现孩子有生长偏离,达到一定程度就必须到专业的医疗机构进行咨询或者检查,通过专业医生的病史询问、体格检查、实验室检测或者影像学检查,甚至包括一些遗传性基因学的检测,弄清楚生长发育问题的原因,开展针对性的治疗。
罗小平介绍,矮小症的原因多种多样,生长激素缺乏症是其中一种经典且重要的病因,但并非唯一原因。全身多个器官系统的疾病、遗传疾病等都可能导致矮小症。例如,小于胎龄儿若未能在2-3岁实现追赶生长,可能会终身矮小;X染色体缺失导致的先天性卵巢发育不全综合征也会导致严重生长落后;慢性肾功能不全同样会引起矮小。此外,还有60%~70%属于特发性矮身材的患儿,目前找不到具体原因,但随着诊断技术的提高,未来有望揭示其病因。
矮小症的诊断需综合考虑多方面因素。基层医生可通过身高测量、骨龄检测等方式初步判断,若发现严重生长落后,应转至专科医院进行进一步检查,如生长激素激发实验、影像学检测(如核磁)以及基因检测等。基因检测有助于揭示特发性矮小的具体原因。通过综合诊断,可以准确判断矮小症的类型,并制定相应的治疗方案。
罗小平认为儿童生长发育的诊疗方向,将逐步从“发现异常、进行干预”的单一模式转向“全过程健康成长管理”的系统理念。这不仅仅是提高身高,更是全面关注儿童从营养、代谢、心理到生活方式的整体成长状态。他提出可通过建立覆盖婴幼儿期、儿童期到青春期的健康生长档案,通过长期动态管理,结合智能化手段,实现早识别、早干预和个体化治疗。